Near-fatal cocaine intoxication in an infant with thrombotic microangiopathy associated with multiple organ failure / Intoxicação grave por cocaína em criança com microangiopatia trombótica associada à falência múltipla de órgãos

ABSTRACT Objective: To report a pediatric case of drug-induced thrombotic microangiopathy caused by cocaine Case description: We report a nine-month-old patient who developed thrombotic microangiopathies after extreme cocaine intoxication, multiple organ dysfunction syndrome with hemodynamic dysfunction, anuric renal failure, liver failure, encephalopathy, and myocardial injury, corresponding phenotypically to thrombocytopenia-associated multiple organ failure. The patient received continuous venous hemofiltration and therapeutic plasma exchange, recovering satisfactorily. She was discharged after 30 days of hospitalization under the guidance of the childcare service, and was healthy after one year of follow-up. Toxicological samples confirmed high levels of cocaine and derivatives in blood, urine and hair. Comments: To our knowledge, this is the first reported pediatric case. There are particularities of cocaine intoxication pathophysiology that can trigger thrombotic microangiopathies because of vasoconstriction, direct endothelial injury, platelet activation, and increasing von Willebrand factor and fibrinogen levels. All of which results in a prothrombotic state, inflammatory dysregulation, and microvascular thrombi. The increasing use of cocaine, especially among young adults, puts children at high risk of toxicity, either by passive unintentional exposure, or abuse due to the increased availability in homes.

RESUMO Objetivo: Relatar um caso pediátrico de microangiopatia trombótica induzida por drogas causada por cocaína Descrição do caso: Relatamos uma paciente de nove meses de idade que desenvolveu microangiopatia trombótica após intoxicação extrema por cocaína, síndrome de disfunção de múltiplos órgãos com disfunção hemodinâmica, insuficiência renal anúrica, insuficiência hepática, encefalopatia e lesão miocárdica, correspondendo fenotipicamente à falência múltipla de órgãos associada à trombocitopenia. A paciente recebeu hemofiltração venosa contínua e plasmaférese terapêutica, recuperando-se satisfatoriamente. Recebeu alta após 30 dias de internação sob orientação do serviço de puericultura e estava saudável após um ano de seguimento. Amostras toxicológicas confirmaram altos níveis de cocaína e derivados no sangue, urina e cabelos. Comentários: Até onde sabemos, este é o primeiro caso pediátrico relatado. Existem particularidades da fisiopatologia da intoxicação por cocaína que podem desencadear a microangiopatia trombótica devido à vasoconstrição, lesão endotelial direta, ativação plaquetária e aumento do fator de von Willebrand e dos níveis de fibrinogênio. Tudo isso resulta em um estado pró-trombótico, desregulação inflamatória e trombos microvasculares. O uso crescente de cocaína, principalmente entre adultos jovens, coloca as crianças em alto risco de toxicidade, seja por exposição passiva não intencional ou abuso devido à maior disponibilidade nas residências.

Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica / Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: case report / Distúrbio do spectro da neuromilite óptica

El síndrome de Devic, también conocido como trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus sigla en inglés), es considerado una enfermedad inflamatoria, desmielinizante y autoinmune del sistema nervioso central que afecta en su mayoría los nervios ópticos, el quiasma óptico y la médula espinal. Si bien en algunos casos se puede simular un cuadro clínico similar a esclerosis múltiple, hoy en día se conocen aspectos imagenológicos, inmunológicos y patológicos que permiten establecer las diferencias entre estas dos entidades. Se presenta el caso de una mujer adulta mayor con antecedente de síndrome de Sjögren en manejo ambulatorio con corticoide y azatioprina, quien ingresa por cuadro clínico de mes y medio de evolución consistente en disestesias de predominio en miembros inferiores, alteración de la marcha y compromiso visual. Ante el compromiso neurológico, se decide realizar imágenes diagnósticas y perfil inmunológico, con reportes de resonancia magnética nuclear cervical y torácica con contraste que evidencian mielitis multifocal por compromiso cervical y torácico a nivel de C4 en T7-T8 con hiperdensidad centromedular sin realce, además de autoanticuerpos séricos dirigidos contra el canal acuaporínico (AQP4) positivos, dando así el diagnóstico de NMOSD.Se inició manejo con pulsos de metilprednisolona concomitantemente con plasmaféresis completando cinco sesiones. Sin embargo, ante la persistencia del cuadro clínico se inició manejo con un agente biológico selectivo que bloquea la actividad de los linfocitos B tipo rituximab con resolución parcial de los síntomas. Se discute, además, la evolución clínica e imagenológica de este caso ejemplar, así como los avances más notables en el diagnóstico y manejo

Devic's Syndrome, known as Optic Neuromyelitis Spectrum Disorder (NMOSD), is considered an inflammatory, demyelinating and autoimmune disease of the central nervous system (CNS) that mainly affects the optic nerves, the optic chiasm and the spinal cord. Although the said syndrome can sometimes simulate multiple sclerosis (MS), nowadays there are imagining, immunological and pathological aspects that allow to establish the differences between these two entities. In the present paper, the case an older adult woman with a history of Sjögren's syndrome in ambulatory care with corticosteroid and azathioprine, who is admitted for a month and a half of evolution consisting of dysesthesias of predominance in the lower limbs, ambulation impairment and visual compromise is presented . In view of the neurological compromise, it was decided to perform diagnostic imaging and immunological profile. The imaging suggested a report of cervical and thoracic MRI with contrast with evidence of multifocal myelitis due to cervical and thoracic involvement at the level of C4 and T7-T8, with a report of serum autoantibodies directed against the positive aquaporic channel (AQP4). All of the above is consistent with the diagnosis of Devic Syndrome or NMOSD. Treatment was implemented through methylprednisolone pulses alternated with plasmapheresis. Five sessions of the said treatment were completed. Given the persistence of the clinical picture, treatment with rituximab was initiated resulting in partial improvement of the symptoms. The clinical and imaging evolution of this case is also discussed, as well as breakingthrough advan-ces in its diagnosis and management

O síndrome de Devic, convencido cómo Transtorno do espectro da neuromielite ótica ou NMOSD pelo Nome em ingles é considerado uma doença inflamatória, desmielinizante e autoimune do sistema nervioso central (SNC) que afeta principalmente os nervos óticos, o quiasma ótico e a mêdula espinhal; embora em alguns casos pode se apresentar como sendo un caso clínico de esclerosis múltipla, hoje existem aspectos imagemológicos, inmunológicos e patológicos para diferenciar entre as duas condições. Apresentam-se o caso de una mulher idosa com antecedente de Síndrome de Sjögren com tratamento ambulatorio de corticoides, ingresada por quadro clínico de un mês e meio de evoluçao más disestêsias nos miembros inferiores com alteraçao para caminhada e comprometimento visual. Perante essa alteraçao neurológica, decide-se realizar imagens diagnósticas e perfil inmunológico com reporte de RMN cervical e torácica com contaste evidencia de mielitis multifocal por compromiso cervical e torácico a nivel de C4 e T7- T8 com hiperdensidade centromedular sem realce, reporte de autoanticuerpos séricos dirigidos contra o canal acuaporínico positivos, o diagnóstico foi Síndrome de Devic ou NMOSD. Perante esse scenário inicoou-se tratamento com pulsos de metlprednisolona junto con plasmaférese, por cinco sessões. No entanto, perante persistência do quadro clínico, inicoouse tratamento com agente biológico selectivo que bloqueia a atividade dos linfositos B tipo rituximab com resoluçao parcial dos síntomas. Discute-se a evoluçao clínica deste caso exemplar, mesmo cómo os avanços mais notáveis no diagnóstico e tratamento.IntroducciónEl síndrome de Devic, ahora conocido como trastor-no del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por su sigla en inglés), es una enfermedad inflamato-ria, desmielinizante y autoinmune del sistema nervioso central (SNC) que en su mayoría y de forma simultá-nea afecta los nervios ópticos, el quiasma óptico y la médula espinal (1). En los hallazgos imagenológicos en resonancia magnética nuclear (RMN) cerebral se evi-dencian lesiones mielínicas trasversas extensas longi-tudinales en tres o más segmentos vertebrales (2).El NMOSD fue reportado por primera vez en el siglo XIX, hacia 1894, luego de un reporte de caso; en esa ocasión se nombró síndrome de Devic y se describió como una variante de esclerosis múltiple (EM) (3,4). Keywords: Devic syndrome. Optic neuromyelitis, multiple sclerosis, antiacuaporin 4 antibodies, methylprednisolone, corticoid, plasmapheresis, rituximab Palavras Chave: sindrome de Devic, neuromielite óptica, esclerosis múltipla, anticorpos antiacuaporina 4, metlprednisolona, corticoides, plasmaférese, rituximab.

Thrombotic thrombocytopenic purpura: a case report / Púrpura trombocitopênica trombótica: relato de caso

ABSTRACT Thrombocytopenic thrombotic purpura (TTP) is a severe hemorrhagic syndrome characterized by thrombocytopenia, microangiopathic hemolytic anemia and microvascular occlusion, besides the associated symptoms that may or may not be present: fever, neurological and renal impairment. The pathophysiology involves the autoimmune or genetic deficiency of a metalloproteinases activity (ADAMTS-13), responsible for the von Willebrand Factor cleavage. The treatment is based on plasmapheresis; and in acute or recurrent cases, corticosteroids and immunosuppressants are associated. In this article, we will discuss a case report about this disease, initially treated in the Emergency Room and followed in the Intensive Care Unit of a public reference hospital in São Paulo city, Brazil. All clinical diagnostic criteria were completely filled, facilitating the therapeutic approach of the patient. The report evidences that rapid intervention when made early diagnosis evolves with a good prognosis, and this pathology must be present as a differential diagnosis in the medical routine.

RESUMO Púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) é uma síndrome hemorrágica grave caracterizada por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e oclusão microvascular, bem como por sintomas associados que podem ou não estar presentes, como febre, comprometimento neurológico variável e comprometimento renal. A fisiopatologia implicada na doença envolve a deficiência, seja por inibição autoimune ou defeito genético, seja pela atividade de uma metaloproteinase (ADAMTS-13), responsável pela clivagem de multímeros do fator de von Willebrand (FvW). O tratamento consiste na plasmaférese e, em casos agudos graves ou recorrentes, associa-se a corticoterapia e imunossupressores. Neste artigo, abordaremos um relato de caso sobre essa doença, cuja paciente foi atendida inicialmente em pronto-socorro, sendo em seguida internada em uma unidade de terapia intensiva (UTI) de um hospital público de referência da cidade de São Paulo, Brasil. Todos os critérios clínicos diagnósticos foram completamente preenchidos, facilitando a abordagem terapêutica da paciente. O relato evidencia que a rápida intervenção, quando se faz o diagnóstico precoce, evolui com bom prognóstico, devendo esta patologia estar presente como diagnóstico diferencial no cotidiano médico.

Hypertriglyceridemia: Is there a role for prophylactic apheresis? A case report / Hipertrigliceridemia: há um papel para a aferese profilática? Relato de um caso

Abstract Severe hypertriglyceridemia has been consistently associated with an increased risk of cardiovascular disease and other complications, namely acute pancreatitis. We report a case of a 64 year-old woman with hypertrophic cardiomyopathy and metabolic syndrome with triglyceride level of 3260 mg/dL. Plasma exchange was performed with simultaneous medical treatment to achieve a rapid and effective lowering of triglycerides in order to prevent clinical complications. After three plasmapheresis sessions a marked reduction in triglyceride and total cholesterol levels was observed. Several cases have shown the importance of plasmapheresis in the treatment of acute pancreatitis. We intend to demonstrate the applicability of this technique as primary prophylaxis in the presence of extremely high serum triglyceridemia levels.

Resumo A hipertrigliceridemia grave tem sido associada de forma consistente ao aumento do risco cardiovascular e a outras complicações, nomeadamente, pancreatite aguda. Descrevemos um caso de uma mulher de 64 anos, com miocardiopatia hipertrófica e síndrome metabólica com valor sérico de triglicerídeos de 3260 mg/dL. Foi efectuada plasmaferese e optimizado o tratamento médico para alcançar uma redução rápida e efectiva dos níveis dos triglicerídeos, prevenindo complicações clínicas. Após três sessões de plasmaferese, verificou-se uma redução marcada dos triglicerídeos e do colesterol total. Existem alguns casos descritos na literatura demonstrado a importância da plasmaferese no tratamento da pancreatite aguda em contexto de hipertrigliceridemia grave. Os autores pretendem com este caso demonstrar a aplicabilidade desta técnica em contexto de prevenção primária em doentes com níveis de triglicerídeos extremamente aumentados.

A successful case of anti-NMDAR encephalitis without tumor treated with a prolonged regimen of plasmapheresis / Um caso bem-sucedido de encefalite por anti-receptor de NMDAR sem tumor tratado com um regime prolongado de plasmaférese

Anti-NMDA receptor encephalitis is a severe but treatable autoimmune disease of the CNS. However, the use of immunotherapy and long-term outcomes have yet to be defined for this disease. We describe a case of an 18-year-old male diagnosed with anti-NMDAR encephalitis not associated with tumor, which did not respond to initial treatment with immunoglobulin, followed by corticosteroids, cyclophosphamide and evolved with significant clinical improvement after a prolonged course of plasmapheresis. Although it is not possible to affirm the good outcome was due solely to the prolonged plasmapheresis regimen, recently published data shows that improvement may take weeks or months to occur. This case discloses another therapeutic possibility for patients with refractory disease who fail to respond to recommended first-line and second-line therapy.

A encefalite antirreceptor de NMDA é uma grave doença autoimune do sistema nervoso central, mas responsiva a tratamento. No entanto o uso da imunoterapia e o prognóstico a longo prazo ainda não foram estabelecidos para esta doença. Aqui nós descrevemos o caso de um homem de 18 anos de idade diagnosticado com encefalite antirreceptor de NMDA, não associada a tumor, o qual provavelmente não respondeu à terapia inicial com corticosteroides, ciclofosfamida e, o qual evoluiu com melhora clínica importante após um curso prolongado de plasmaférese. Embora não seja possível atribuir o desfecho favorável apenas ao regime de plasmaférese prolongado, uma vez que publicações recentes demonstram que a resposta à imunoterapia pode levar semanas à meses, nosso caso abre uma possibilidade terapêutica nova para casos com doença refratária, não responsivos ao tratamento de primeira e segunda-linha preconizados

Padronização da técnica de plasmaférese automatizada em equinos / Standardization of automated plasmapheresis in horses

O presente artigo objetivou estudar a viabilidade da técnica de plasmaférese automatizada e padronizá-la em cinco equinos hígidos, bem como apresentar as complicações durante o procedimento, as adequações em relação aos procedimentos em humanos e avaliar a recuperação de volume globular e proteínas plasmáticas totais nos doadores. Os procedimentos foram realizados com o equipamento Fresenius AS104, com duração média de 1h46min, processamento de 5758mL de sangue total e colheita média de 3133mL de plasma. Não foram observadas alterações significativas do volume globular após a plasmaférese automatizada. A recuperação dos níveis plasmáticos de proteínas foi de 91,4% em 96 horas após o procedimento. A plasmaférese automatizada apresentou-se viável para a espécie equina, diminuindo o tempo de recuperação hematimétrica nos doadores.

This paper aimed to study feasibility and standardize the automated plasmapheresis in five healthy horses, showing the complications during the procedure, adjustments in relation to the procedures in humans and assessing the recovery of globular volume and plasma total proteins in donors. The procedures were performed with the Fresenius AS104 equipment, with an average duration of one hour and forty six minutes, processing 5758mL of whole blood and harvest average of 3133mL of plasma. There were no significant variations in globular volume after the automated plasmapheresis. The recovery of plasma total proteins was 91.4% at 96 hours after the procedure. The automated plasmapheresis appeared viable for the equine species, decreasing the time of hematimetric level recovery in donors.

Plasmaférese pré-tireoidectomia em paciente com tireotoxicose e hepatotoxicidade por propiltiouracil: relato de caso / Plasmapheresis before thyroidectomy in a patient with thyrotoxicosis and hepatotoxicity by propylthiouracil: case report

A tireotoxicose é uma rara síndrome clínica decorrente da exacerbação do hipertireoidismo, de etiologia e fatores desencadeantes diversos. A abordagem terapêutica pode ser realizada por meio de medicamentos para bloqueio da síntese, secreção e/ou inibição da ação periférica hormonal, além de terapia dirigida aos fatores desencadeantes. Entretanto, em casos refratários, a plasmaférese surge como importante opção de tratamento. Relatamos o caso de um paciente com doença de Graves, internado com quadro de hepatotoxicidade grave por propiltiouracil, que evoluiu com tireotoxicose, sendo indicada plasmaférese para rápida redução dos hormônios tireoidianos, em preparo para a tireoidectomia total.

Thyrotoxicosis is a rare clinical syndrome resulting from an exacerbation of hyperthyroidism, with various etiology and triggering factors. Its approach may be accomplished by blocking the synthesis of hormones, their secretion and/or inhibition of their peripheral action, besides treating the triggering factors. However, in refractory cases, plasmapheresis appears as an important option for treatment. We report a patient with Graves' disease who was admitted with thyrotoxicosis and signs of severe hepatotoxicity induced by propylthiouracil. Plasmapheresis was indicated, with the aim of rapidly reducing thyroid hormones in the preparation for total thyroidectomy.

Púrpura trombocitopênica trombótica na apresentação de pacientes com lúpus eritematoso sistêmico juvenil / Thrombotic thrombocytopenic purpura at presentation of juvenile systemic lupus erythematosus patients

Púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) é uma alteração hematológica rara e com risco de morte, caracterizada por trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática e alterações neurológicas e/ou renais. A PTT foi descrita em raros pacientes com lúpus eritematoso sistêmico juvenil (LESJ) e, até onde se sabe, a prevalência dessa manifestação em uma população de lúpus pediátrico ainda não foi estudada. Assim, entre janeiro de 1983 e dezembro de 2010, revisamos os prontuários de 5.508 pacientes acompanhados na Unidade de Reumatologia Pediátrica do nosso hospital universitário. Foram identificados 279 (5,1%) casos de LESJ que preencheram os critérios de classificação do American College of Rheumatology. Dois destes (0,7%) apresentavam PTT, ambos no início do LESJ, e foram aqui descritos. Os dois pacientes tinham febre, anemia hemolítica microangiopática (com esquizócitos no sangue periférico) e trombocitopenia. O paciente do gênero masculino apresentava hemiparesia e proteinúria, e a paciente do gênero feminino tinha cefaleia persistente e hematúria. Ambos foram tratados com metilprednisolona endovenosa e plasmaferese quando do diagnóstico de PPT. Após tratamento, não houve recidiva da PTT, e hematócritos, contagens de plaquetas e níveis de desidrogenase lática permaneceram normais. Em conclusão, a PTT é uma rara e grave manifestação no início do LESJ. Os casos relatados reforçam a importância de um diagnóstico precoce e de uma terapia agressiva em pacientes com PTT, devido à sua alta morbidade.

Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare and life-threatening hematological abnormality characterized by thrombocytopenia and microangiopathic hemolytic anemia, with neurological abnormalities and/or renal disease. TTP has been rarely reported in juvenile systemic lupus erythematosus (JSLE) patients and, to our knowledge, its prevalence in a paediatric lupus population has not been studied. Therefore, from January 1983 to December 2010, we reviewed the charts of 5,508 patients followed-up at the Paediatric Rheumatology Unit of our university hospital. We identified 279 (5.1%) JSLE cases that met the American College of Rheumatology classification criteria. Two (0.7%) of them had TTP, both at JSLE onset, and were described herein. Both patients had fever, microangiopathic hemolytic anemia (with schistocytes in blood smears), and thrombocytopenia. The male patient had hemiparesis and proteinuria and the female patient had persistent headache and hematuria. Both were treated with intravenous methylprednisolone and courses of plasma exchange therapy at TTP diagnosis. After treatment, TTP did not recur and their hematocrit, platelet count, and lactic dehydrogenase remained normal. In conclusion, TTP is a rare and severe manifestation at JSLE onset. The case reports reinforce the importance of early diagnosis and early aggressive treatment for patients with TTP, due to its high morbidity.

Plasmaférese como modalidade terapêutica na pancreatite aguda por hipertrigliceridemia / Plasmapheresis as a therapeutic approach for hypertriglyceridemia-induced acute pancreatitis

Pancreatite aguda é uma condição inflamatória manifestada clinicamente por dor abdominal e níveis séricos elevados das enzimas pancreáticas. A hipertrigliceridemia é sua terceira causa mais comum. O presente relato teve por objetivo descrever um caso de pancreatite aguda por hipertrigliceridemia, cuja modalidade terapêutica utilizada foi a plasmaférese. Paciente, gênero feminino, 48 anos, apresentou-se ao hospital com queixa de "dor muito forte na barriga". Relatou início do quadro com náuseas, vômitos e dor abdominal do tipo queimação, iniciada em região epigástrica. Negou febre. Ao exame: obesa, orientada, taquipneica, normotensa, taquicárdica, normocorada, desidratada, afebril, anictérica, acianótica; abdome: distendido, ruídos hidroaéreos presentes, timpânico, doloroso difusamente, porém, principalmente em andar supramesocólico. Aos exames de admissão: triglicerídeo 10.932 mg/dL, colesterol 1.548 mg/dL, amilase 226 mg/dL, lípase 899 mg/dL. A tomografia computadorizada de abdome evidenciou pâncreas aumentado de volume (Balthazar E). Evoluiu com piora do estado geral, sendo encaminhada para o centro de terapia intensiva. Foi realizada plasmaférese sem intercorrências. No 14º dia, teve alta do centro de terapia intensiva indo para enfermaria de gastrenterologia, onde foi reiniciada dieta oral, com boa aceitação. Evoluiu bem, com alta hospitalar no 25º de internação. São necessários níveis elevados de triglicerídeos para causar pancreatite, sendo importante excluir causas mais comuns. A abordagem terapêutica utilizada foi importante para reduzir, rapidamente, a hipertrigliceridemia elevada, evitando, assim, danos tissulares maiores.

Acute pancreatitis is an inflammatory condition that is clinically manifested by abdominal pain and elevated serum levels of pancreatic enzymes. Hypertriglyceridemia is the third most common cause of acute pancreatitis. The present report aimed to describe a case of hypertriglyceridemia-induced acute pancreatitis, where the therapeutic approach was plasmapheresis. A 48-year-old female patient was admitted to the hospital with complaints of "severe abdominal pain". She reported the onset of such symptoms as nausea, vomiting and abdominal pain with a burning feeling in the epigastric area. The patient denied having a fever. The initial examination revealed that she was obese, oriented, tachypneic, normotensive, tachycardic, dehydrated, afebrile, anicteric and acyanotic and had normal color. Her abdomen was distended with bowel sounds, tympanic and diffusely painful, which was mostly in the supramesocolic compartment. The initial laboratory exams showed 10.932 mg/dL triglycerides, 1.548 mg/dL cholesterol, 226 mg/dL amylase and 899 mg/dL lipase. The abdominal computed tomography exhibited increased pancreatic volume (Balthazar E). The patient's condition worsened, and she was sent to the intensive care center. Plasmapheresis was performed with no complications. On the 14th day after admission, the patient was discharged from the intensive care center and was sent to the gastroenterology ward, where an oral diet was resumed with good acceptance. The patient progressed well and was discharged from the hospital on the 25th day after admission. High triglyceride levels are necessary to cause pancreatitis, and it is important to exclude the most common causes. Importantly, the therapeutic approach reduced the high hypertriglyceridemia quickly, thereby avoiding tissue damage.

Treatment of neuromyelitis optica: an evidence based review / Tratamento da neuromielite óptica: uma revisão baseada em evidências

Neuromyelitis optica (NMO) is an inflammatory disease of the central nervous system characterized by severe optic neuritis and transverse myelitis, usually with a relapsing course. Aquaporin-4 antibody is positive in a high percentage of NMO patients and it is directed against this water channel richly expressed on foot processes of astrocytes. Due to the severity of NMO attacks and the high risk for disability, treatment should be instituted as soon as the diagnosis is confirmed. There is increasing evidence that NMO patients respond differently from patients with multiple sclerosis (MS), and, therefore, treatments for MS may not be suitable for NMO. Acute NMO attacks usually are treated with high dose intravenous corticosteroid pulse and plasmapheresis. Maintenance therapy is also required to avoid further attacks and it is based on low-dose oral corticosteroids and non-specific immunosuppressant drugs, like azathioprine and mycophenolate mofetil. New therapy strategies using monoclonal antibodies like rituximab have been tested in NMO, with positive results in open label studies. However, there is no controlled randomized trial to confirm the safety and efficacy for the drugs currently used in NMO.

Neuromielite óptica (NMO) é uma doença inflamatória do sistema nervoso central caracterizada por grave neurite óptica e mielite transversa, com um curso usualmente recorrente. O anticorpo contra aquaporina-4 é positivo em grande porcentagem dos pacientes com NMO e se liga a este canal de água altamente expresso nos processos pediosos dos astrócitos. Devido à gravidade dos ataques de NMO e ao elevado risco de incapacidade, o tratamento deve ser instituído tão logo o diagnostico seja confirmado. Existem evidências crescentes de que pacientes com NMO respondem de forma diferente dos pacientes com esclerose múltipla (EM) e, portanto, os tratamentos utilizados na EM podem não ser adequados para NMO. Os quadros agudos de NMO são tratados com pulsos de corticosteroides em altas doses e plasmaférese. O tratamento de manutenção também deve ser instituído para evitar ataques subsequentes e é baseado em corticosteroides orais em baixas doses ou imunossupressores, como a azatioprina e o micofenolato mofetil. Novas estratégias de tratamento utilizando anticorpos monoclonais como rituximab têm sido avaliadas para NMO, com resultados positivos em estudos abertos. Entretanto, não existem estudos clínicos controlados, randomizados, para confirmar a segurança e eficácia dos tratamentos atualmente utilizados na NMO.

Avaliação econômica do uso de imunoglobulina intra-venosa e de plasmaferese no tratamento da Síndrome de Guillain-Barré no Hospital de Clínicas de Porto Alegre / Economic analysis of intravenous immunoglobulin and plasma exchange therapies for the treatment of Guillain-Barré syndrome in a university-based hospital in the south of Brazil

Background: direct costs for treating Guillain-Barré Syndrome (GBS) represent a significant financial burden to public hospitals. Few studies compared the cost of plasma exchange (PE) treatment with human intravenous immunoglobulin (IVIg). Aim: to compare the cost of two therapies for GBS: IVIg and PE. Secondary objective was to evaluate compliance to IVIg prescription guidelines of the Pharmacy and Therapeutics Committee (PTC). Methods: a cross-sectional study included 25 patients with GBS admitted in a university affiliated hospital from June, 2003 through June, 2008. The costs of IVIg (N=20) and PE (N=5) were evaluated through the cost minimization method, considering direct medical costs yield by the management of the institution. Patients receiving treatments other than PE or IVIg were excluded. Data were collected by medical records review. Clinical endpoint was disability on discharge, established by the 7-point scale of Hughes. Compliance to the PTC guidelines was evaluated considering the dose and prescription regime of IVIg. Results: twenty-five participants, ranging from 2 to 70 years of age, were included. No difference occurred in any medical variables related to the treatment or in the main clinical outcome measured by the Hughes’ scale. The mean direct cost of PE treatment was US$ 6,059± 1,701 per patient, and the same expense for IVIg was US$ 18,344±12,259 (P= 0.035). Total inpatient cost was US$ 25,730± 18,714 in the PE group, and 34,768± 27,766 (P=0.530) in the IVIg group. Conclusion: in a university-based hospital, PE is less expensive than IVIg to treat GBS.

Introdução: os custos diretos do tratamento de Síndrome de Guillain-Barré (SGB) representam parcela significativa dos gastos dos hospitais públicos. Poucos estudos compararam os custos de imunoglobulina intravenosa(IGI) e plasmaferese (PE). Objetivos: comparar os custos de duas terapias para SGB: imunoglobulina intravenosa(IGI) e plasmaferese. Objetivo secundário foi avaliar a adesão à recomendação para uso de imunoglobulina intravenosa da Comissão de Medicamentos da instituição. Métodos: estudo transversal com análise econômica incluindo 25 pacientes com SGB admitidos em um hospital universitário de junho de 2003 a junho de 2008. O custo do uso de IGI (N=20) e plasmaferese (N=5) foi avaliado pelo método de custo-minimização, considerando custos diretos praticados na instituição. Excluíram-se pacientes que receberam outros tratamentos além dos estudados. Os dados foram coletados do prontuário hospitalar. Incapacidade na alta foi avaliada através da escala de sete pontos de Huges. Adesão às recomendações da Comissão de Medicamentos foi avaliada quanto à dose e regime de IGI prescritos. Resultados: incluíram-se 25 participantes, com idade entre 2 e 70 anos. As características clínicas basais foram semelhantes entre os grupos de tratamento, assim como a pontuação na escala de Huges na alta. O custo direto do por paciente foi de US$ 6,059± 1,701 com plasmaferese e de US$ 18,344±12,259 com IGI (P= 0,03). O custo total de internação foi US$ 25,730± 18,714 e US$ 34,768± 27,766 respectivamente ( P=0,53).Conclusão: plasmaferese tem menor custo que IGI no tratamento de pacientes com SGB em um hospital universitário do sul do Brasil.

Tratamento com plasmaférese da glomerulosclerose segmentar focal recorrente após transplante renal. Relato de caso / Treatment with plasmapheresis of focal segmental glomerulosclerosis after kidney transplantation applicant. Case report

JUSTIFICATIVA E OBJETIVOS: A glomerulosclerose segmentar e focal (GESF) é uma doença progressiva e sem tratamento curativo, levando ao longo da sua progressão à insuficiência renal crônica (IRC) e a outras complicações, sendo a plasmaférese um dos poucos recursos terapêuticos. O objetivo deste estudo foi relatar um caso em que a plasmaférese terapêutica foi utilizada durante o acompanhamento do paciente, mostrando a recorrência da doença mesmo em uso contínuo da plasmaférese. RELATO DE CASO: Paciente do sexo masculino, 13 anos, diagnosticado com GESF e importante comprometimento da função renal, submetido a transplante com posterior rejeição e piora do quadro, sendo submetido à seções periódicas de plasmaférese frente a constante piora clínica e às poucas opções terapêuticas. CONCLUSÃO: Ainda controversa, a plasmaférese é indicada no tratamento da GESF recorrente. A intervenção precoce em pacientes transplantados com GESF recorrente é capaz de mudar o prognóstico ao longo da evolução para IRC. Neste paciente não apresentou resposta satisfatória ao tratamento, mesmo sendo realizadas sessões pré e imediatamente após o segundo transplante e ao longo de seu acompanhamento com o objetivo de diminuir a proteinúria e a recorrência.

BACKGROUND AND OBJECTIVES: Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) is a progressive disease without curative treatment, bringing along their progression to chronic renal failure (CRF) and other complications, plasmapheresis one of the few therapeutic resources. The aim of this study was to report a case in which the plasma therapy was used during the monitoring of the patient showing recurrence of disease even in continuous use of plasmapheresis. CASE REPORT: Male patient, 13 years, diagnosed with FSGS with significant renal disease underwent renal transplant rejection and subsequent worsening of symptoms, underwent plasmapheresis front sections of the periodic steady worsening clinical and few therapeutic options. CONCLUSION: Still controversial, plasmapheresis is indicated for the treatment of FSGS. Early intervention in transplant patients with recurrent FSGS is capable of changing the prognosis during the evolution to CRF. The patient showed no satisfactory response to treatment with plasmapheresis, although sessions held before and immediately after the second transplant and throughout their follow in order to reduce proteinuria and the recurrence.

Linfo-histiocitose hemofagocítica: tratamento com plasmaferese e gamaglobulina endovenosa / Haemophagocytic lymphohistiocitosis: treatment with plasmapheresis and intravenous immunoglobulin

O presente relato de caso tem como finalidade chamar a atenção de doença grave que frequentemente é confundida com septicemia, no entanto o mecanismo etiológico é decorrente de defeitos genéticos ou associados à resposta imunológica exagerada, decorrente de ação citotóxica de linfócitos T CD8 e histiócitos, acarretando proliferação clonal e ativação de células ”natural killer” (NK). Uma tempestade de linfocinas acontece e como consequência é iniciada uma incontrolável hemofagocitose de todos os elementos sanguíneos, terminando pela infecção secundária do organismo por ausência de destruição de patógenos. A maioria dos casos termina pela morte do paciente; no entanto, relatamos nesse caso a possibilidade de incluirmos a plasmaferese como forma de retirar as linfocinas circulantes, razão do estímulo à destruição celular. O tratamento concomitante com alta dose de imunoglobulina endovenosa também foi realizado

The purpose of the present case report is to call attention to a serious disease that is often mistaken with septicemia, although its etiological mechanism results from genetic defects or is associated with an immune over-reaction, resulting from cytotoxic action of CD8 T lymphocytes and histiocytes, causing clonal proliferation and activation of “natural killer” (NK) cells. There occurs a storm of lymphokines and, as a consequence, an uncontrollable hemophagocytosis of all blood elements, which leads to secondary infection of the organism because of absence of pathogens destruction. Although most of the cases end up in death, in this case we report the possibility of including plasmapheresis as a way to remove the circulating lymphokines, the reason for stimulation of cell destruction. Co-treatment with high dose of intravenous immunoglobulin was performed too

Influência do uso da plasmaferese sobre o tempo de recuperação de caprinos doadores de sangue ou plasma / Influence of the plasmapheresis uses in the recovery time of blood or plasma donor goats

O objetivo desta pesquisa foi determinar a influência do uso da plasmaferese sobre o tempo de recuperação clínica e hematológica de caprinos doadores de sangue total ou plasma. Para tanto, foram utilizados 20 caprinos adultos e clinicamente sadios, distribuídos por dois grupos de dez animais cada, a saber: grupo controle (de animais doadores de sangue total não tratados) e grupo experimental (de animais doadores que foram tratados com a plasmaferese). Os caprinos foram selecionados e monitorados por meio de exames físicos (funções vitais) e complementares (hemograma, proteínas totais, albumina, globulinas, relação A:G, ureia, creatinina e hemoglobina livre no plasma) realizados nos seguintes momentos: imediatamente antes e após a doação de sangue: 12, 24, 72, 120, 240, 360, 480 e 720 horas após os procedimentos. Os resultados foram analisados com comparações dentro e entre os dois grupos nos diferentes momentos do estudo. As observações clínicas efetuadas durante o período de até 30 dias após a doação de 20% do volume sanguíneo total, com ou sem a realização da plasmaferese nos animais dos grupos estudados, não sofreram variações influenciadas por esses procedimentos. Observou-se significativa variação dos componentes do eritrograma, tendo o grupo experimental apresentado as melhores taxas de recuperação em função do tempo. Com base nos resultados obtidos, a aplicação da técnica da plasmaferese em caprinos mostrou-se eficiente como recurso para a otimização do tempo de recuperação dos valores do hemograma de animais doadores de plasma, não determinando hemólise durante o seu procedimento.

The objective of this study was to determine the influence of plasmapheresis on clinical and haematological recovery time of whole blood or plasma donor goats. For this, 20 clinically healthy adult goats were divided into two groups of ten animals each: control group (not-treated whole blood donor animals), and experimental group (donor animals which were treated with plasmapheresis). Goats were selected and evaluated through physical examination (vital functions) and complementary tests (complete blood counts, total proteins, albumin, globulin, albumin:globulin ratio, urea nitrogen, creatinine, and plasma free haemoglobin) were carried out at the following moments: immediately before and after blood donation, 12, 24, 72, 120, 240, 360, 480, and 720 hours after the procedures. Results were analysed comparing animals in and between both groups (at differents moments of the study). The clinical observations made during the period of 30 days after donation of 20% of total blood volume, with or without plasmapheresis in the animals of studied groups, were not influenced by these procedures. The results revealed significant variation of eritrogram components, showing the experimental group to have better recovery rates according to time. Based on the results obtained in the present study, plasmapheresis technique application in goats showed to be efficient as a resource to optimize recovery time of blood cell values of plasma donor animals, and did not cause hemolisis during its procedure.

Púrpura trombocitopênica trombótica associada à gravidez: relato de caso / Thrombotic thrombocytopenic purpura associated with pregnancy: case report

A púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) é uma entidade rara em pacientes críticos. Relatamos um caso clínico de paciente gestante admitida em unidade de terapia intensiva obstétrica com quadro de alteração de sensório, atribuído inicialmente à doença hipertensiva da gravidez. Evoluiu com piora do quadro geral caracterizada por anemia e plaquetopenia grave, suscitando a investigação diagnóstica de púrpura trombocitopênica trombótica após o reconhecimento do perfil hematológico. Os autores enfatizam a importância do conhecimento da doença como marcador de prognóstico para pacientes obstétricas, em vista da semelhança com outras patologias comuns ao ciclo gravídico-puerperal e o fato do diagnóstico e tratamento precoce serem determinantes para o desfecho.

Case report of a patient with 37-week gestational age admitted to an obstetric intensive care unit with an altered level of consciousness, related primarily to the pregnancy-induced hypertension. The patient presented a worsening clinical course characterized by, anemia and severe thrombocytopenia, Investigation led to a diagnostic of thrombotic thrombocytopenic purpura after the hematological profile was assessed. The authors emphasize the importance of the disease recognition as a prognostic marker for obstetric patients, in view of the similarity with other common morbidities during pregnancy and the importance of timely diagnosis and early treatment as determinant factors for the outcome.

Diagnosis and treatment of acute antibody-mediated rejection in renal transplant: the role of C4d and donor-specific antibody identification / Diagnóstico e tratamento da rejeição aguda mediada por anticorpo no transplante renal: papel do C4d e da pesquisa de anticorpo específico contra o doador

Objective: To evaluate the incidence of antibody-mediated rejection after the C4d and donor specific antibody detection was provided by Luminex in renal transplantation biopsies; to compare acute antibody-mediated rejection characteristics as related to acute cellular rejection; to evaluate the impact on the incidence of acute antibody mediated rejection after the utilization of cross match test by flux cytometry and the detection of pre-transplantation donor specific antibody in patients with previous history of exposition to alloantigens. Methods: One hundred twenty-four renal transplanted patients were evaluated through the detection of C4d in early biopsies of those presenting graft dysfunction and the detection of antibody against donor when C4d was positive. The acute antibody mediated rejection was treated by plasmapheresis and intravenous immunoglobulin. Results: The incidence of acute rejection was 18.8%, being the acute cellular rejection 14.9% and acute antibody mediated rejection 6.6%. When both were compared, the acute antibody-mediated rejection were earlier than the acute cellular rejection (12.5 versus 59.9 days, p = NS), being more frequent in female patients (75 versus 29%, p = 0.05), with deceased donors (75 versus 33%, p = 0.09), with higher dialysis time (87.7 versus 47.4, p = 0.03), greater number of transfusion episodes (4.6 versus 1.4, p = 0.02), greater panel reaction activity (28.0 versus 4.8, p = 0.03) and more frequently in re-transplanted patients (50 versus 5.6%, p = 0.02). Delayed graft function was more frequent in antibody mediated rejection (100 versus 50%, p = 0.02). All patients with acute cellular rejection reversed graft function after treatment, with 100% graft survival after one year. Among patients with acute antibody-mediated rejection, the treatment with plasmapheresis and immunoglobulin was efficient in reducing the titers of donor specific antibody (2605 versus 202 mfi, p < 0.001), but 3/8 of patients evolved to graft loss, making graft survival of 62.5% (p < 0.001). Conclusions: The routine use of detecting C4d and donor specific antibody increased the incidence of acute rejection. Acute antibody-mediated rejection presented clinical profile and therapeutic response different from acute cellular rejection, identifying a worse prognosis as well as therapeutic success.

Objetivo: Avaliar a incidência da rejeição mediada por anticorpo depois de instituída a pesquisa de C4d em biópsias de rim transplantado e pesquisa de anticorpo específico de doador pelo Luminex; comparar as características da rejeição aguda mediada por anticorpo em relação à rejeição aguda celular; avaliar o impacto na incidência de rejeição aguda mediada por anticorpo após utilizar a prova cruzada por citometria de fluxo e pesquisa de anticorpo específico de doador pré-transplante em pacientes com histórico de exposição prévia à aloantígenos. Métodos: Foram avaliados 124 pacientes transplantados renais, com pesquisa de C4d em biópsias precoces em pacientes com disfunção do enxerto e pesquisa de anticorpo contra o doador quando o C4d foi positivo. A rejeição aguda mediada por anticorpo foi tratada com plasmaferese e imunoglobulina intravenosa. Resultados: Foi encontrada uma incidência de rejeição aguda de 18,8%, com frequência de episódios de rejeição aguda celular de 14,9% e de rejeição aguda mediada por anticorpo de 6.6%. Quando comparados com rejeição aguda celular, os episódios de rejeição aguda mediada por anticorpo foram mais precoces (12,5 versus 59,9 dias, p = NS), sendo mais frequentes em pacientes femininas (75% versus 29%, p = 0,05), com doadores falecidos (75% versus 33%, p = 0.09), com maior tempo de diálise (87,7 versus 47,4, p = 0,03), maior número de transfusões (4,6 versus 1,4, p = 0,02), maior atividade contra painel (28,0 versus 4,8, p = 0,03) e mais frequentemente retransplantados (50 versus 5,6%, p = 0,02). Função retardada do enxerto foi mais frequente nos pacientes com rejeição aguda mediada por anticorpo (100 versus 50%, p = 0,02). Todos os pacientes com rejeição aguda celular reverteram a função do enxerto após o tratamento, com sobrevida do enxerto, em um ano, de 100%. Entre os pacientes com rejeição aguda mediada por anticorpo, o tratamento com plasmaferese e imunoglobulina foi eficiente em reduzir os títulos de anticorpo específico de doador (2.605 versus 202 mpi, p < 0,001), mas 3/8 pacientes evoluíram para perda do enxerto, conferindo sobrevida do enxerto de 62,5% (p < 0,001). Conclusões: O uso rotineiro da pesquisa de C4d e anticorpo doador específico aumentou a incidência de rejeição aguda. A rejeição aguda mediada por anticorpo apresentou perfil clínico e resposta terapêutica diferentes da rejeição aguda celular, conferindo-lhe pior prognóstico e pior resposta terapêutica.

Disfunção hepática aguda em paciente com hipertireoidismo e hepatite por vírus B: recuperação após plasmaférese e tireoidectomia - relato de caso / Acute hepatic failure in a patient with hyperthyroidism and virus B hepatitis: recovery after plasmapheresis and thyroidectomy - a case report

Paciente masculino, 31 anos, internado com quadro de dor abdominal, náuseas, vômitos, icterícia e febre, iniciado há duas semanas. História de hipertireoidismo e tratamento irregular com propiltiuracil há dois anos, interrompeu a medicação quando iniciou o quadro atual. Apresentava bócio difuso, cerca de 120 g, T4L 22,7 ng/dL (VN 0,8-1,9 ng/dL); TSH < 0,002 µUI/mL (VN 0,4-5 µUI/mL). Transaminases, bilirrubinas total e direta séricas elevadas. Foi mantido sem antitireoidiano e iniciado propranolol até a dose de 480 mg/dia. Ultra-sonografia de abdome foi normal e sorologias para hepatites A, B e C indicaram infecção aguda por vírus B. Ocorreu piora da função hepática e manutenção de níveis elevados de hormônios tireoidianos. Visando evitar necessidade futura de antitireoidiano, obter rápida normalização dos níveis de hormônios tireoidianos e em virtude do tamanho do bócio foi indicado tireoidectomia. O paciente foi submetido a uma sessão de plasmaférese terapêutica, imediatamente antes da cirurgia, e tireoidectomia subtotal sem intercorrências. No quinto dia após a cirurgia, o paciente apresentava melhora da função hepática e baixos níveis séricos de T4 livre. Concluímos que o hipertireoidismo prévio pode exacerbar e perpetuar a disfunção hepática causada por hepatite viral aguda e que a plasmaférese é um meio rápido, seguro e eficaz de reduzir os níveis de hormônio tireoidiano, permitindo uma tireoidectomia bem-sucedida em pacientes com tireotoxicose grave.

A 31-year-old man admitted with abdominal pain, nauseas, vomiting, jaundice and fever that had began 2 weeks before. He had a history of hyperthyroidism and an irregular treatment with propylthiouracil (PTU) for 2 years. He had stopped PTU when the current symptoms started. The patient presented diffuse goiter, about 120g, FT4 22.7 ng/dL (N: 0.8 - 1.9 ng/dL); THS < 0.002 µUI/mL (N 0.4-5 µUI/mL). Transaminases, serum total and direct bilirubins were increased. He was kept without PTU and propranolol was started and increased until the dose of 480 mg/day. Abdominal ultrassonography was normal and serologic markers for hepatitis A, B and C pointed to acute virus B hepatitis. The patient presented a worse of hepatic function and elevated thyroid hormones levels. To avoid the future need of antithyroid drugs, to get a fast normalization of thyroid hormones levels and because of the goiter size thyroidectomy was recommended. The patient underwent one therapeutic plasmapheresis session just before the surgery. A total thyroidectomy was performed without complications. At the 5th day after surgery the patient presented improvement of hepatic function and low FT4 serum levels. We concluded that preexisting hyperthyroidism may aggravate or perpetuate a hepatic failure caused for acute viral hepatitis and plasmapheresis is a rapid, reliable and effective way to lower thyroid hormones serum levels, allowing a successful thyroidectomy in patients with severe thyrotoxicosis.

Plasmaférese como tratamento de glomeruloesclerose segmentar focal (GESF) recorrente após transplante renal. Relato de caso e revisão da literatura / Plasmapheresis as a therapy for relapsed focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) after kidney transplantation: case report and a review of the literature

A glomerulosclerose segmentar focal (GESF) é uma doença renal caracterizada por síndrome nefrótica, com freqüente progressão para insuficiência renal terminal. Nesta fase, o transplante renal, tanto com doador cadáver como intervivos, aparece como a única opção terapêutica para esses pacientes. Contudo, após o transplante renal, a taxa de recorrência de GESF é alta, chegando até 50 por cento dos casos. Nesta situação, a causa parece estar relacionada a um "fator humoral" circulante, responsável pelo aumento da permeabilidade glomerular. A remoção desse "fator humoral", por meio da plasmaférese terapêutica, aparece como uma boa opção de tratamento para esses pacientes. Neste artigo descreveremos o caso de um paciente masculino de 12 anos de idade, com diagnóstico de glomeruloesclerose segmentar focal recorrente após transplante renal, submetido a tratamento com plasmaférese. Após cinco sessões o paciente evoluiu com melhora sustentada da função renal. O uso de plasmaférese para tratamento da glomeruloesclerose segmentar focal pré e pós-transplante renal ainda é limitado, a maioria dos estudos apresentando resultados de curto prazo ou com pequeno número de pacientes. Alguns fatores preditivos de boa resposta ao tratamento têm sido identificados por diversos autores, dentre eles o início precoce do tratamento após a recorrência e a baixa idade. O número de sessões necessárias para atingir a remissão varia bastante e deve ser determinado individualmente. Outra possibilidade apresentada pelos autores é a plasmaférese profilática, não sendo possível até agora determinar sua eficácia. O caso apresentado é um exemplo de glomeruloesclerose recorrente com ótima resposta a plasmaférese terapêutica, evidenciando o potencial dessa modalidade de tratamento nesta situação e reforçando a necessidade de mais estudos.

Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) is a renal disease characterized by a nephrotic syndrome frequently evolving to end-stage renal failure. At this stage, renal transplantation, using either cadaver or live donors, is the only therapeutic option. However, after renal transplantation relapse is high, at a rate of 50 percent on average. The cause seems to be related to a peripheral humoral factor responsible for increasing glomerular permeability. The clearance of this factor by apheresis is today considered a good therapeutic option. We describe the case of a 12-year-old male patient, with relapsed FSGS after renal transplantation, who was treated by plasmapheresis. After five procedures a sustained improvement in the renal function was obtained. Reports published on plasmapheresis for the treatment of FSGS before and after renal transplantation are still limited to short-term results involving a small number of patients. Some predictive factors for good responses were identified by several investigators including the early start of treatment after relapse and lower ages. The number of plasmapheretic procedures to reach remission varies widely, and should be determined on a case to case basis. Another possibility presented by some investigators is prophylactic plasmapheresis, but this still lacks evidence on efficacy. This case report is an example of FSGS with a good response to plasmapheretic procedures, showing a potential benefit of this treatment. However, further controlled studies involving a higher number of patients are necessary.

Polirradiculoneurite crônica inflamatória desmielinizante idiopática: avaliação clínica, diagnóstica e terapêutica / Chronic olyradiculoneuritis demyelinating inflammatory idiopathic: clinical evaluation, diagnosis and treatment

O diagnóstico da polirradiculoneurite crônica inflamatória desmielinizante idiopática é baseado em alterações clínicas, laboratoriais, eletroneuromiográficas e anatomopatológicas. Com o objetivo de caracterizar essas alterações e suas correlações e de analisar criticamente as terapêuticas empregadas, verificando a existência de fatores preditivos da resposta clínica foram acompanhados prospectivamente, no período de dez anos e quatro meses, vinte e um pacientes. Dezessete pacientes evoluiram de forma progressiva e quatro de forma recidivante. Dezoito pacientes eram do sexo masculino e três do feminino. A idade média foi de 41,1 anos (6-63 anos) com predomínio na quinta década. A diferença das médias nas duas formas de evolução clínica mostrou-se estatisticamente significante. Em todos os pacientes observou-se comprometimento sensitivo-motor com arreflexia. Distúrbios tróficos ocorreram em 52,4% e tremor de ação em 19,0%. Os nervos cranianos foram acometidos em 33,3% dos pacientes com presença de paresia facial em cinco, atrofia de papila óptica unilateral em dois e oftalmoparesia em um. Os exames auxiliares afastaram casos secundários a outras doenças. Todos os pacientes apresentaram dissociação protéico-citológica no líquido cefalorraquiano com aumento da gamaglobulina em 35,4%, associada a níveis séricos normais. Níveis normais de proteinorraquia na evolução da doença foram observados em quatro pacientes. O exame eletroneumiográfico revelou padrão de desmielinização em 86,6% dos pacientes analisados. A biópsia de nervo sural evidenciou desmielinização e remielinização em 100%, lesão axonal em 90,9%, formação em casca de cebola em 18,2%, infiltrado inflamatório perivascular em 54,5% e aumento de colágeno no endoneuro em 100% dos casos analisados. Não foi possível estabelecer correlação clínica e prognóstica com o nível de proteinorraquia e os achados eletroneuromiográficos e anatomopatológicos. Os corticosteróides foram adminsitrados em todos os pacientes, sendo a terapêutica isolada inicial em 85,7% dos pacientes. Melhora clínica ocorreu em 61,1% com aparecimento de efeitos colaterais em 22,2% desses pacientes. Dezesseis pacientes receberam imunossupressores não esteróides. Somente 25% dos pacientes que receberam azatioprina apresentaram melhora e 25% apresentaram efeitos cpolaterais. Dos pacientes que receberam ciclofosfamida via oral ou em forma de pulsoterapia, 63,6% apresentaram melhora e 27,2% apresentaram efeitos colaterais. Oito pacientes foram submetidos a plasmaférese com melhora em 50%. Os três pacietnes que receberam gamaglobulina não apresentaram melhora clínica.O efeito benéfico das terapêuticas imunossupressoras na resposta clínica final revelou-se estatisticamente significante. As terapêuticas isoladas não revelaram melhora estatisticamente significante quando os resultados foram avaliados separadamente. Nenhum fator preditivo quanto à resposta terapêutica foi observado nessa casuística